从RWD到RWE的转化路径——以药品医保准入决策为例

　　医保信息平台所收集存储的海量真实世界数据（RWD）是一座价值不可估量的宝库，通过对这些真实世界数据进行有针对性的分析、挖掘、提炼，进而形成一系列有价值的真实世界证据（RWE），对于推动我国医疗、医保、医药行业的创新发展无疑有着十分重要的战略意义。

　　以药品医保准入决策为例，通过挖掘医保真实世界数据，形成支持药品医保准入的真实世界证据，将在医保准入的决策过程中发挥着至关重要且不可替代的关键性作用。因此，分析从RWD到RWE所面临的挑战以及探寻从RWD到RWE的转化路径，就不仅必要，也非常重要。

　　一、从RWD向RWE转化面临的挑战

　　将医保真实世界数据转化为真实世界证据，并将其应用到医保目录准入决策之中，这项工作目前还处于探索阶段，因此也面临着不少挑战。

　　（一）数据质量不高且呈现为碎片化状态

　　与随机对照试验（RCT）严格的试验设计和数据采集规范不同，真实世界数据多为日常诊疗中的常规记录，易出现数据不完整、不准确等问题。这些缺陷会直接降低真实世界证据的可靠性，进而影响医保对药品临床价值的判断。

　　另外，真实世界数据来源广泛，涵盖电子病历、医保结算记录、医院药房数据等，但这些数据分散在不同医疗机构和部门，各机构的数据管理系统不同，数据存储格式、指标定义也存在差异，无疑提高了数据进行横向整合形成完整证据链条、进而支撑医保决策的难度。

　　特别是，部分数据仅覆盖特定地区或人群，如仅集中于三甲医院，而缺乏基层医疗机构数据，从而难以体现药品在全人群中的应用价值，而医保目录需兼顾不同层级医疗场景，这使得数据相关性难以满足决策需求。

　　（二）从数据到证据的转化通路并不通畅

　　医保系统虽已积累了海量参保信息、结算记录等真实世界数据，但大多停留在基础信息层面，缺乏成熟的转化机制。

　　一方面，真实世界研究的分析方法尚未统一，不同研究团队可能采用不同的统计模型和分析逻辑，导致同一药品的研究结论存在差异，医保部门难以判断何种证据更具有参考价值；

　　另一方面，目前缺乏将碎片化数据整合为决策证据链的流程规范，大量数据未经过系统的清洗、整理、验证和分析，无法有效转化为医保目录准入所需的药品临床价值、经济价值等核心证据，阻碍了其在决策中的落地。

　　（三）适配医保需求的评价体系尚不完善

　　药监部门评估新药更多侧重于安全性和有效性，而医保部门则更关注药品的综合价值，包括临床获益、医保基金承受能力等。部分附条件批准的创新药，其真实世界证据多聚焦疗效，缺乏对医疗成本、医保基金支出影响等经济性的系统评估。一些抗肿瘤药、罕见病用药，虽能延长患者生存期，但价格高昂，其真实世界中的成本-效益比数据不足，临床价值与经济价值评估失衡，让医保在准入定价时难以平衡患者获益与基金压力。

　　另外，对于填补临床空白的创新药，真实世界证据往往难以精准量化其创新性价值。这类药品通常无同类竞品，无法通过对照研究明确其额外临床获益，而医保谈判中若仅依靠专家主观经验评估，易导致药品要么被拒准入，要么被大幅降价，既打击药企创新积极性，也可能让医保错失有价值的药品。

　　（四）相关配套机制以及多方适配性不足

　　目前，统一规范的真实世界证据应用标准在医保领域尚处于起步阶段。哪些真实世界数据可用于医保准入、证据需达到何种质量等级、不同类型药品的证据要求等均不明确，导致医保部门在使用相关证据时持谨慎态度，难以形成稳定的决策依据。

　　另外，部门之间以及部门与企业之间的协同不足。目前，医保与药监部门的数据共享机制尚不健全，双方数据的共享互通还存在许多壁垒，无法实现药品从上市到医保准入的全链条证据衔接。同时，医药企业在提供真实世界证据时普遍存在顾虑，部分企业担心数据披露影响商业利益，而医保部门对企业提交的证据核查缺乏高效手段，且对于纳入医保后药品的后续数据反馈机制尚不完善，难以动态追踪药品实际价值，增加了医保基金的支付风险。

　　部分新药进入医保后，真实世界临床效果并未达到预期，而医保准入时难以通过有限证据预判此类风险。此外，随着创新药数量增多，医保基金支付压力持续增大，如何通过真实世界证据预判药品纳入医保目录后的基金消耗规模，从而制定合理的支付标准，成为一大挑战；若评估不当，可能造成基金浪费或药品可及性不足等问题。

　　二、提升RWE质量需多方协同发力

　　提升真实世界证据质量需要医疗机构、医药企业、监管与医保部门、技术服务商等多方协同，从数据基础、研究规范、技术支撑、机制保障等方面共同发力。

　　（一）医疗机构需进一步夯实数据基础

　　医疗机构作为患者诊疗数据和费用数据的重要生产方，其数据质量对作为医保决策所依凭的数据证据的质量有着直接影响，正因为如此，规范数据生产，夯实数据基础，提高数据质量，就具有非常重要的现实意义。

　　首先，按照国家统一的诊疗编码、指标定义规范电子病历、检查检验、医保清单等数据记录，确保数据格式、核心字段等与国家所要求的标准规范相统一。

　　另外，建立数据质量管控体系，设置专人负责数据清洗、整理、校验等工作，及时补全缺失信息、修正错误数据，明确数据录入、审核的责任链条。

　　还有就是扩大数据覆盖范围。整合门诊、住院、慢病管理、基层诊疗等全场景数据，纳入患者长期随访、合并用药、不良反应等关键信息，提升数据的完整性和全面性。

　　（二）医药企业要规范研发设计与执行

　　首先是要明确研究目的与核心指标。结合医保准入需求，在研究设计阶段就将临床有效性、安全性、经济性等关键维度考虑其中。

　　其次是要遵循真实世界研究技术规范。合理选择对照人群、样本量，避免统计出现偏倚，必要时可考虑引入第三方机构参与设计与监查。

　　第三则是要加强数据溯源管理。确保研究数据可追溯、可核查，主动公开研究方案与分析方法，提升证据透明度。

　　（三）相关部门需建立规范与协同机制

　　包括医保和药监在内的相关部门应联合制定医保领域真实世界研究应用规范。明确可用于准入决策的数据来源、质量标准、证据等级要求及分析评价指南。

　　其次是要打通医保、药监、医疗机构的数据壁垒，搭建跨部门数据共享平台，实现药品上市后临床应用、医保结算等数据的安全共享和互联互通。

　　另外则是要组建多学科专家团队，建立证据审核与反馈机制，对提交的真实世界证据进行科学评估，同时向相关方反馈证据不足之处，为后续研究优化工作提供指导。

　　（四）信息服务商要强化技术支撑能力

　　信息技术服务商应充分利用人工智能、大数据等信息技术，开发高效的数据清洗与整理工具，实现碎片化数据的自动化处理，进而提升数据处理效率与准确性。

　　另外，可考虑将合规的统计模型与算法模块内置在医保信息平台和医院的His系统之中，通过构建标准化的研究分析平台，降低研究设计与分析的技术门槛，减少方法学差异。

　　当然，在具体实施过程中还要切实加强数据安全与隐私保护，通过采用加密存储、权限管控、去标识等技术手段，在保证安全的前提下，为真实世界数据的使用和研究提供技术支持。

　　三、推进RWE在医保决策中的应用

　　结合当前医保领域真实世界研究的应用现状，以及医保部门在这方面开展的实践探索，RWE在医保准入决策中的应用还需要着重从提升数据质量、规范证据使用、拓宽应用场景、强化多方协同等方面发力。

　　（一）打通数据融合与安全双重关卡

　　以全国统一的医保信息平台为基础，进一步细化数据标准，加速推进数据标准化整合，将医保结算数据与医疗机构的电子病历、检查检验结果、药品不良反应监测数据等进行深度融合，对疾病诊断、药品编码、诊疗项目、医保清单等进行最小颗粒度的标准化、结构化处理，解决数据格式不统一的问题。同时，扩大数据覆盖范围，将基层医疗机构、罕见病诊疗中心等特殊场景数据纳入收集范围，补齐当前数据覆盖短板。

　　在此基础上，建立数据分级使用机制，筑牢数据安全与隐私防线，对涉及患者隐私的敏感数据采用去标识化、加密存储等技术处理。同时，明确数据调用权限，仅允许合规研究项目在备案后获取所需数据，并实现数据使用全程追溯，避免数据泄露或滥用，平衡数据开放利用与隐私保护的矛盾。

　　（二）规范证据生成与临床应用流程

　　可考虑由医保部门牵头联合临床、统计、药学等多领域专家，出台针对医保决策的真实世界研究技术规范，制定专项应用指南，明确不同类型医药产品的研究设计要求、核心评价指标、统计分析方法等。

　　再有就是构建证据分级评价机制。参考循证医学证据分级思路，划分真实世界证据的等级。比如，将多中心、大样本、长期随访的研究证据列为高等级，优先作为医保准入、支付标准调整的依据；对小样本、短期观察的证据划为低等级，仅作为辅助参考，让医保部门清晰判断证据的可靠程度。

　　（三）拓宽证据研究与实际应用场景

　　首先是要将真实世界证据研究覆盖医保决策的全环节。在准入环节，用真实世界证据补充随机对照试验的不足，比如对罕见病药，通过真实世界数据证明其在小众人群中的疗效与价值，助力其纳入医保；在支付环节，依据真实世界中药品的实际使用率、并发症发生率等数据，动态调整支付标准；在目录动态调整环节，通过研究识别出疗效未达到预期、性价比较低的药品，为其调出医保目录提供依据。

　　其次是要扩大医保药品综合价值全流程评价试点。在借鉴十一省市开展真实世界医保综合价值评价试点经验的基础上，进一步扩大试点范围，对医药产品开展上市前早期价值评估、上市后准入前综合评价、准入后再评价的全流程研究。对附条件批准的创新药，通过准入后的真实世界研究验证其疗效和价值，作为后续价格调整或目录保留的关键依据。

　　（四）多方协同提升决策质量与效率

　　通过搭建跨部门协作平台，建立医保、药监、卫健等部门的常态化沟通机制，实现研究数据互通、研究结论共享。比如，药监部门的药品上市后真实世界研究数据可直接同步至医保部门，作为医保准入的参考；医保部门的支付数据也可为药监部门的药品再评价提供支撑，减少重复研究。

　　其次是加强医药企业与科研机构的合作联动，引导医药企业在产品研发阶段就贴合医保需求设计真实世界研究，将经济性、长期安全性等医保关注指标纳入研究范畴。同时，鼓励科研机构与医保部门合作开展专项课题研究，为医保政策优化提供精准证据，形成“研究-决策-反馈-优化”的闭环。